Atrofia Muscular Espinal: investigación del Congreso concluye que el Estado sucumbió ante la judicialización de tratamientos médicos de alto costo

Familias que cuidan a personas con Atrofia Muscular Espinal (AME) expresan una falta de voluntad constante por parte del Estado respecto de costear medicamentos de precios millonarios. Actualmente, el fármaco Zolgensma (de Novartis), que es una terapia que se aplica como dosis única, tiene un costo de casi $1.570 millones. Otros medicamentos para la AME que deben usarse de por vida, también son inalcanzables para las familias afectadas: Spinraza (de Biogen) tiene un precio cercano a los $97,5 millones por unidad y Evrysdi (de Roche) alcanza los $9,7 millones por cada dosis. Los pacientes que sufren esta y otras enfermedades poco frecuentes y de alto costo, deben demandar al Estado para conseguir los fármacos. Llevan años a la espera de entrar a la nómina de patologías cubiertas por la Ley Ricarte Soto. Este reportaje fue realizado por el nuevo sitio de periodismo Pixel25 y CIPER lo pone a disposición de sus lectores.

Vea acá la versión original de este artículo difundida por Pixel25

Paulina González tiene una hija que utiliza cuatro cajas de un jarabe al mes. El costo es de 10 millones de pesos por cada unidad. Su hija, Isidora, padece Atrofia Muscular Espinal, una enfermedad que va destruyendo motoneuronas, dejando mentes funcionales en cuerpos que van perdiendo capacidades. Hay pacientes que deben comer por una sonda, tienen dificultades para gesticular emociones o verbalizar si algo les duele, y que necesitan asistencia médica similar a una UCI. Para cuidadores, usualmente familiares, el trabajo es 24/7.

Se estima que en Chile esta patología afecta a más de 350 personas, con una incidencia de una por cada 10.000 personas, y la terapia génica de Novartis, llamada Zolgensma, ofrece una luz de esperanza a un altísimo costo: unos $1.500 millones, alrededor de 150 veces más cara que el jarabe que toma Isidora, pero que se aplica solo una vez.

González, quien además es presidenta de la Corporación Familias Atrofia Muscular Espinal (FAME), explicó que en Chile los pacientes de isapre deben activar un seguro catastrófico para lograr acceder a otros dos fármacos: Spinraza y Evrysdi. La dirigenta indicó que gracias a negociaciones de la agrupación con las farmacéuticas Biogen (Spinraza) y Roche (Evrysdi), los pacientes de isapre ya no deben costear nunca más un deducible de alrededor de 126 UF que solían pagar.

Sin embargo, al no existir cobertura pública, la situación de pacientes Fonasa es más compleja. Por su altísimo precio, las solicitudes para que estos medicamentos ingresen a la Ley Ricarte Soto, que cubre tratamientos de alto costo, no dan frutos.

Pacientes Fonasa se ven en la encrucijada de recurrir a la caridad por medio de campañas en redes sociales y/o a la judicialización. Es decir, demandar en tribunales para que sea el Estado quien financie sus tratamientos.

Más de 130 pacientes han sido asesorados legalmente por FAME, según cifras que aporta su presidenta, pero la corporación indica que, a pesar de que han perdido solamente cuatro judicializaciones, no es un mecanismo que les acomode y preferirían que no fuera un juez quien decida si alguien recibe tratamiento.

En mayo de 2024, una Comisión Especial Investigadora de la Cámara de Diputados, que se encargó de fiscalizar el funcionamiento del sistema de protección financiera para el diagnóstico y tratamiento de enfermedades de alto costo y la incorporación de nuevas coberturas en este, a través de un informe de 49 páginas emitido en mayo de 2024, concluyó que el Estado “ha sucumbido ante la judicialización”. 

Prueba de ello, expone el documento, es la incorporación en la Ley de Presupuestos del sector público, para los años 2023 y 2024, de un fondo destinado a financiar los fallos en materia de tratamientos de alto costo. 

“El Estado de Chile decidió responder a la judicialización, en vez de fortalecer la política pública destinada a financiar de forma ordenada y sistemática (…). Esta medida, de por sí, es altamente discriminatoria, dado que no todos los pacientes o sus familias son capaces de llevar un proceso judicial hasta la Corte Suprema para que se falle y se ordene al Estado de Chile la entrega de un medicamento de estas características”, señaló.

Para Paulina González, esta no debe seguir siendo la forma de acceso a tratamientos. “Judicializar solo le roba tiempo a los pacientes y la espera del proceso es agotadora. Chile debe tener cobertura para AME y abrir así un camino de acceso directo para todos los pacientes”, aseguró.

Manifestación de familias de niños con AME por altos costos de medicamento (23.04.2023) (Créditos imagen: Víctor Huenante / Agencia Uno)

El FÁRMACO MÁS CARO Y SU INGRESO A CHILE

Hasta hace unos años, la terapia génica más reconocida era Zolgensma. Catalogado en su momento como el medicamento más caro del mundo, la terapia de la farmacéutica suiza Novartis se aplica una vez en la vida a pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 1 que sean menores de 2 años.

¿Qué tan caro es Zolgensma? Pixel25 encontró que, dentro de las compras registradas por la Central de Abastecimiento del Sistema Nacional de Servicios de Salud (Cenabast), Zolgensma es el medicamento más caro adquirido (en “precio por unidad”) por la central que provee a la red pública de salud.

Con un valor de US$ 1,6 millones por unidad de tratamiento (cerca de $1.570 millones al valor de cambio actual), el medicamento de Novartis es alrededor de 16 veces más caro que el siguiente medicamento en el ranking; el cual es otro medicamento para pacientes AME: la inyección llamada Spinraza (del laboratorio Biogen), con un costo cercano a los US$ 100 mil por unidad (unos $97,5 millones). Y, cada frasco de Evrysdi, un jarabe para pacientes AME de laboratorio Roche, le cuesta a la Cenabast cerca de US$ 10 mil (unos $9,7 millones), encontrándose dentro del Top 15 del ranking.

Los tres fármacos disponibles en Chile forman parte de un mercado global de tratamientos para la AME que alcanzó los 5.000 millones de dólares en 2023 y que proyecta superar los 25.000 millones en 2032 (ver en inglés acá), cuyos principales clientes son los Estados. 

FAME consideraba que la hospitalización UCI y los cargos extra que no estaban cubiertos, dejaban a pacientes de Fonasa con deudas impagables. Por esto, gestionó con Novartis que fueran centros públicos donde se administrara la terapia génica. Sin embargo, la presidenta de FAME explicó a Pixel25 que el gobierno anterior solamente consideró preocuparse de que Zolgensma pudiera ser adquirido por pacientes con AME una vez que campañas individuales se visibilizaron en redes sociales y medios de comunicación.

Con el gobierno actual, el conflicto sigue latente. Casos como el de la madre de Tomás Ross, que recorrió 1.300 kilómetros desde Ancud hacia La Moneda para costear la terapia génica de su hijo con Distrofia Muscular de Duchenne (otra enfermedad poco frecuente), y otras caminatas simbólicas hacia La Moneda dan cuenta de esta mediatización de situaciones individuales que pone de manifiesto una deuda persistente en cuanto al cumplimiento de la responsabilidad del Estado de garantizar el acceso equitativo a la salud para todos los ciudadanos, independientemente del gobierno de turno.

De acuerdo con Infolobby, el 7 de septiembre de 2020 se registró la primera reunión entre Novartis y el segundo gobierno de Piñera para discutir sobre Zolgensma. En esa oportunidad, la Subsecretaría de Salud Pública (a través del Subdepartamento de Políticas y Regulaciones Farmacéuticas, de Prestadores de Salud y Medicinas Complementarias) fue la entidad que recibió a representantes de la farmacéutica.

A mitad de febrero de 2021, gestores de interés de Novartis se reunieron con el Instituto de Salud Pública (ISP), que autoriza la comercialización de medicamentos en Chile, para consultar por una “Rolling Submission”, es decir, un procedimiento de urgencia para la autorización del fármaco. El instituto respondió que “podría solicitarse […] una evaluación prioritaria de la solicitud, una vez ingresada a registro [… y] comenta que se puede solicitar al Ministerio [de Salud] que considere a este producto para instruir a ISP un registro acelerado”.

En la plataforma de Infolobby quedó registrado que, un mes después, el ministro de Salud en ese momento, Enrique Paris, junto a Novartis hablaron de “un programa de asignación de dosis de Zolgensma (sin costo para el Estado de Chile) a pacientes chilenos, entre julio y diciembre 2021, y desarrollo de las capacidades de las Redes Asistenciales Públicas de Salud en la administración de terapia génica para pacientes con Atrofia Muscular Espinal” (ver aquí). Finalmente había sucedido. Chile por primera vez iba a aplicar la terapia génica contra AME en un hospital público.

El 1 de septiembre de 2021, FAME solicitó a la Presidencia de la República, al Ministerio de Hacienda y al Ministerio de Salud (Minsal), incorporar el tratamiento en la Ley de Presupuestos de 2022. También le escribió a la Convención Constitucional de la época y a los candidatos presidenciales.

Nadie respondió. Pero, antes de que el Presidente Piñera finalizara su mandato, en diciembre de 2021, el programa de uso compasivo de Zolgensma administró dosis gratuitas a cinco pacientes. El centro público escogido fue el Hospital Luis Calvo Mackenna.

LEY RICARTE SOTO NO ALCANZA

El médico, senador e integrante de la Comisión de Salud de la Cámara Alta, Juan Luis Castro (PS), señala que, desde el último año del gobierno de Sebastián Piñera, cuando se detectó la falla financiera de la Ley Ricarte Soto, hasta la actual administración del Presidente Gabriel Boric, “no ha sido posible que desde el gobierno salga una nueva fórmula que exprese la voluntad política de cubrir nuevas enfermedades y evitar así las desigualdades”.

El presidente de la Federación de Enfermedades Poco Frecuentes Chile (Fenpof), Víctor Rodríguez, declaró que la Ley Ricarte Soto “es una ley buena; lo único que le falta es financiamiento. Por lo tanto, la mejoraría inyectando nuevos recursos y probablemente mejorando algunas cosas internas. Expandiendo a nuevas patologías y nuevos y mejores medicamentos para los pacientes”.

Por otro lado, no existe financiamiento específico ni tampoco marco legal que regule las enfermedades poco frecuentes en Chile. A la fecha, hay un proyecto de ley que, pese a que cuenta con el apoyo de diversos sectores políticos, lleva más de 10 años en el Congreso. Actualmente, sigue en primer trámite constitucional en el Senado.

El diputado Tomás Lagomarsino expresó que la ley de enfermedades poco frecuentes no es una ley de tratamientos de alto costo. “Enfermedades poco frecuentes no es sinónimo de enfermedades de tratamientos de alto costo. Para los tratamientos de alto costo ya tenemos la Ley 20.850 [Ley Ricarte Soto] que crea el sistema de protección financiera para diagnóstico y tratamientos de alto costo”, aseguró.

El diputado también señaló que es necesario aumentar el presupuesto de la Ley Ricarte Soto a $140 o $160 mil millones ya que eso “permite incorporar patologías que están en lista de espera de ser incorporadas y le damos sustentabilidad por un plazo más allá del 2027”.

Alejandro Andrade, presidente de la Federación Chilena de Enfermedades Raras (Fecher), es más categórico: considera que la Ley Ricarte Soto no es una solución al financiamiento de tratamientos de alto costo. De hecho, previo a su aprobación, Fecher apeló para que el proyecto de ley fuera “modificado con un apartado especial, en el cual se contemple el ingreso de las enfermedades raras o poco frecuentes”.

JUDICIALIZACIÓN DE LOS TRATAMIENTOS

El senador Juan Luis Castro, en entrevista con Pixel25, declaró que el Ministerio de Salud no ha tenido una respuesta satisfactoria frente a estas situaciones. Explica que las agrupaciones de pacientes buscan dialogar con todos aquellos que puedan ayudarles. “A veces les ha ido bien, a veces no, pero es una peregrinación que no termina, y que no va a terminar si no se establece por ley la cobertura. Si no, van a ser siempre negociaciones bilaterales”. 

“Aquí todo se ha hecho en ausencia del Estado y eso es lo grave. El Estado debería recuperar su rol y su cobertura para asegurar estas terapias en los casos que amerita (…). No es tener más leyes. Acá se trata de poder financiar las coberturas. Y eso depende exclusivamente del gobierno”, añade Castro.

Al menos 130 pacientes han recibido asesoría legal de FAME, explicó la organización. La corporación de pacientes ha ganado decenas de juicios y Fonasa ha tenido que asignar tratamientos de Spinraza o Everysdi de por vida (e incluso Zolgensma). Sin embargo, para FAME la judicialización es un proceso agridulce, ya que los juicios pueden demorar más de un año, restando tiempo de vida a pacientes, y considera que el Estado está siendo ineficiente al no negociar con Biogen y Roche.

La presidenta de la corporación declaró que cada vez que el Estado pierde un recurso de protección en la Corte Suprema “tiene que entregarle tratamiento obligadamente a un paciente con el precio de lista del medicamento”. Además, afirmó que cuando el sector público no es favorecido por los tribunales, “el laboratorio no tiene ninguna obligación de hacerte un descuento. En cambio, con una cobertura universal, tú negocias y el laboratorio entrega un mejor precio”.

Para el senador Castro, en un tribunal “la sentencia mayoritariamente le está dando la razón al principio de la defensa al derecho a la vida y a la falta de acceso, y están condenando al Estado a costear”. FAME califica como incomprensible que el Estado prefiera destinar $23 mil millones de presupuesto solamente en sentencias de asignación de fármacos, en vez de preocuparse de reasignar esos dineros a través de la Ley Ricarte Soto o bien buscar mecanismos alternativos, como ocurrió con el protocolo de Zolgensma.

DIEZ MESES DE ESPERA POR ZOLGESMA

Llegado el gobierno de Boric, dos dosis extras que habían sido asignadas a la corporación FAME necesitaban la firma de la nueva ministra María Begoña Yarza. Por esto, el 26 de abril de 2022, mediante la Ley de Lobby la corporación se reúnió con la nueva administración para “dar continuidad de plan de trabajo para pacientes AME en servicio público, educar y crear nuevas opciones de diagnóstico como centro de referencia Hospital Calvo Mackenna”.

Si bien la corporación obtuvo aquellas dosis extras por donación de la farmacéutica y ya estaban disponibles a principios de 2022, de acuerdo con la presidenta de la corporación, Paulina González, “el Minsal demoró casi 10 meses en definir cómo las entregaban. En ese periodo los niños fueron sufriendo las consecuencias de una enfermedad que avanza día a día”.

FAME explica que fue complicado trabajar con el equipo de la exministra Yarza entre marzo a septiembre de 2022. En diciembre del 2021, declara la corporación, apareció Renato, un pequeño AME 1 que necesitaba Zolgesma. González señaló que le pidió a Novartis que lo consideraran: 

“En enero de 2022 nos confirman que nos darán dos dosis más. En ese periodo vino el cambio de gobierno. Comenzó un trabajo complejo con el Minsal. Para esas dos dosis se formó una comisión de neurólogos, quienes revisaron casos clínicos y entre ellos decidieron los dos niños que accedieron a esas dosis. Minsal demoró nueve meses en formar esta comisión. Gracias a que presionamos nosotros y la familia de Renato todos los días, finalmente se entregaron”.

Fue durante este periodo de espera que el ISP recomendó la solicitud de registro sanitario para el medicamento suizo y, finalmente, Zolgensma fue registrado el 8 de noviembre de 2022 por el instituto sanitario (revise acá el documento del ISP). Así, de acuerdo con el reporte presentado por FAME al Congreso en marzo de 2024, recién en el segundo semestre de 2022 “las últimas dos dosis, fueron asignadas por el Ministerio de Salud. A esa fecha, septiembre 2022 ya existía una comisión de expertos que evaluaban las condiciones de los pacientes que fueron postulados por sus médicos tratantes”.

En 2023, con la ministra Aguilera en la cartera de Salud, en Infolobby fueron registradas dos reuniones entre Novartis y la Subsecretaría de Salud Pública. El 24 de mayo se discutió avanzar en un Acuerdo de Riesgo Compartido (ARC) para Zolgensma, para garantizar un “acceso temprano a través de un pago inicial del 10% y el 90 % restante 12 meses después, a un costo 1,4 millones de dólares”. 

Dos meses después, el 20 de julio, ya se hablaba de un contrato para avanzar en la compra. Y durante 2023, Novartis registró reuniones con la citada subsecretaría para discutir distintos aspectos relacionados con AME: en enero, abril (ver acá y acá), mayo, octubre y diciembre.

La presidenta de FAME explicó a Pixel25 que, de acuerdo con sus registros, se han administrado al menos doce dosis del fármaco de Novartis a través del protocolo aprobado por el Minsal el 24 de noviembre de 2023, por lo que la información de Cenabast, que registra a la fecha solamente siete compras, probablemente no se encuentre actualizada (ver el Protocolo de Zolgensma aquí).

Además, la corporación señala que no todos los pacientes han tenido buenos resultados con la terapia génica de Novartis. Por lo mismo, según la versión de la presidenta de FAME, algunos médicos están sugiriendo a las familias buscar la forma de que el Estado les costee Evrysdi, posicionando la judicialización como una constante presión sobre el sistema de salud para asegurar el acceso a tratamientos de alto costo.